Una niña china de 6 años murió el año pasado después de recibir una terapia genética experimental para corregir una enfermedad que no ponía en peligro su vida, según una investigación de la revista Science. Los padres, que pagaron más de 800.000 dólares (algo más de 700.000 euros) para financiar el experimento, no habrían sido informados adecuadamente sobre los riesgos.

La muerte de una niña china de seis años tras recibir una terapia experimental de edición genética en 2025 sigue envuelta en el misterio. Según una investigación publicada por la revista Science, el fallecimiento de la menor, identificada como “Mei”, no se hizo público en su momento y el caso no figura de forma visible en la documentación oficial del ensayo, lo que ha alimentado las dudas sobre qué ocurrió exactamente y por qué se ocultó durante meses.

Según publica Medical Xpress, la niña murió una semana después de recibir una infusión espinal con un tratamiento experimental diseñado para corregir una mutación asociada al síndrome de Snijders Blok-Campeau, una enfermedad rara que en su caso provocaba un retraso del desarrollo, pero no una patología fatal inmediata. La investigación sostiene que la reacción fue una respuesta inmune grave, aunque el episodio no había sido divulgado públicamente hasta ahora.

El ensayo fue liderado por el neurocientífico Zilong Qiu en el Hospital Xinhua de Shanghái, y perseguía un objetivo ambicioso: convertir la edición genética de precisión en una terapia dirigida al cerebro, un campo en el que varios equipos internacionales compiten por dar el salto desde los modelos animales a pacientes pediátricos con enfermedades raras. La familia, según las fuentes citadas, aportó además parte de la financiación para el tratamiento.

Uno de los aspectos más sensibles del caso es que los padres no habrían recibido una información completa sobre los riesgos del procedimiento.

Los expertos consultados señalan además que los ensayos preclínicos en animales ya habían mostrado señales de alarma, incluidas lesiones hepáticas y renales en primates no humanos. Según estas fuentes, estos aspectos no se habrían informado de forma transparente a la familia antes de la intervención.

Un ensayo de edición genética en China deja una muerte infantil y muchas preguntas. / Crédito: Braňo en Unsplash.

Tras la muerte de la niña, el equipo publicó en Nature un artículo sobre los estudios en animales sin mencionar el fallecimiento de Mei ni a su familia, mientras que la entrada del ensayo original no se ha actualizado desde 2025.

Science y otras fuentes sostienen que el caso plantea dudas sobre la revisión ética, la comunicación de riesgos y la prisa por situar a China en la vanguardia de la biomedicina, incluso a costa de reducir las garantías de seguridad.

"Este caso sobrepasa la desgracia humana o la mala suerte, ya que existen numerosos indicios de mala praxis científica y bioética. Aunque el tratamiento en ratones con un virus distinto parece haber sido efectivo (aunque hay científicos que lo discuten), para tratar humanos se tenía que cambiar el virus, y los ensayos en cuatro primates mostraron grave afectación de hígado y riñón, lo que enciende una alarma roja, puesto que una terapia debe ser, ante todo, segura", indicó a Science Media Centre Gemma Marfany, Catedrática de la Universidad de Barcelona, quien no participó de la investigación.

"Sin embargo, estos resultados no fueron comunicados a los padres antes de tratar a su hija (limitando su capacidad de decisión) y han sido eliminados de la publicación, así como también se ha eliminado cualquier referencia a la financiación de la familia, cómo se seleccionó la mutación y que se trató a una paciente que murió", concluyó Marfany.

Fuente: Levante - EMV