Биотехнологическая компания Pretzel Therapeutics, разрабатывающая новый класс лекарственных препаратов, предназначенных для восстановления функции митохондрий, улучшения клеточной энергетики и замедления прогрессирования ряда неврологических и редких заболеваний, объявила, что FDA присвоило препарату PX578 статус ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation) для лечения первичных митохондриальных расстройств, опосредованных геном POLG (POLG-болезнь).

Это редкое прогрессирующее генетическое заболевание, в настоящее время не имеющее одобренных методов лечения, изменяющих течение недуга.

Новая парадигма в клеточной энергетике

Pretzel Therapeutics разрабатывает новый класс лекарственных препаратов, воздействующих на клеточную энергетику в самом ее источнике. Сосредоточившись на митохондриях — двигателе клеточной энергии — ученые открывают новые пути лечения заболеваний и переосмысливают возможности в областях с высокой неудовлетворенной потребностью.

«Получение статуса Fast Track Designation является важной вехой в регулировании препарата PX578 и еще раз подчеркивает острую необходимость в новых вариантах лечения для людей, страдающих от заболевания POLG», — заявил Ашиш Дугар, главный директор по разработке компании Pretzel Therapeutics. «По мере подготовки к началу исследования POLARIS на пациентах мы по-прежнему сосредоточены на получении клинических данных, необходимых для продвижения PX578 и предоставления потенциально модифицирующей заболевание терапии людям, страдающим от этого прогрессирующего и изнурительного заболевания».

Незадолго до этого решения FDA дало добро на начало первого клинического исследования PX578 на пациентах в стационарах. В рамках исследования POLARIS ( POLg Activation and Recovery In Subjects ) будет оцениваться эффективность PX578 у взрослых пациентов с заболеванием POLG, опираясь на недавний успех исследования фазы 1 с участием здоровых добровольцев, проведенного в Новой Зеландии .

О первичных митохондриальных заболеваниях, опосредованных POLG

Первичные митохондриальные заболевания, опосредованные POLG, представляют собой прогрессирующие мультисистемные состояния, вызванные нарушением клеточного производства энергии вследствие истощения митохондриальной ДНК (мтДНК). Это одна из наиболее распространенных форм синдромов истощения митохондриальной ДНК (СИДМ), однако она остается значительно недодиагностированной или диагностируется неправильно.

Заболевание поражает людей всех возрастов, при этом клиническая картина и прогноз в значительной степени определяются возрастом начала заболевания: ранее начало (до 12 лет) характеризуется тяжелым течением и быстрым прогрессированием, поражением печени, судорогами и когнитивной регрессией; ювенильное и взрослое (12-40 лет) часто проявляется атаксией, периферической нейропатией и судорогами; а позднее (40+ лет) обычно прогрессирует медленнее, характеризуется офтальмоплегией, птозом и миопатией. При всех формах болезнь POLG является крайне изнурительным заболеванием, связанным с ранней смертностью. В настоящее время отсутствуют препараты, изменяющие течение заболевания, что подчеркивает критическую и неотложную необходимость в лечении, направленном на устранение лежащей в основе митохондриальной дисфункции.

О препарате PX578

PX578 — первый в своем классе низкомолекулярный активатор митохондриальной полимеразы POLG, проникающий в центральную нервную систему. Он разработан для повышения уровня митохондриальной ДНК (мтДНК), улучшения митохондриальной функции и повышения качества жизни путем остановки или обращения вспять прогрессирования митохондриальных заболеваний, включая первичные митохондриальные заболевания, опосредованные POLG. Доклинические исследования на нескольких моделях in vitro и in vivo, а также недавно завершенное исследование I фазы с участием здоровых добровольцев подтверждают потенциал PX578 в отношении изменения течения болезни и его переход ко II фазе клинических испытаний у пациентов с заболеваниями, опосредованными POLG.

О компании Pretzel Therapeutics

Pretzel Therapeutics — биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований, которая разрабатывает обширный портфель инновационных лекарственных препаратов, предназначенных для восстановления функции митохондрий, улучшения клеточной энергетики и замедления прогрессирования ряда неврологических и редких заболеваний.

Основана в  2020 году (запущена в 2022 году с привлечением $72,5 млн в рамках раунда финансирования серии А). Главный офис расположен в Уолтеме, штат Массачусетс, исследовательские центры — в Мёльндале, Швеция. Ключевые руководители: Джей Пэрриш (генеральный директор) и доктор Габриэль Мартинес (главный научный сотрудник и соучредитель). Основное направление исследований: борьба с нарушениями биоэнергетики, истощением митохондриальной ДНК (мтДНК) и нарушениями механизмов контроля качества, лежащими в основе редких генетических и нейродегенеративных заболеваний.

Ожидается, что ведущий терапевтический кандидат компании, препарат PX578, перейдет во вторую фазу клинических исследований для пациентов с болезнью POLG в конце 2026 года.

Источник: https://www.businesswire.com/

23.09.2026