Giornata nazionale

Focus AIL sulle nuove opportunità terapeutiche che tra Car-T e medicina personalizzata in molti casi segnano una svolta nelle esistenze di pazienti adulti e pediatrici

Ogni anno in Italia vengono diagnosticate circa 30mila nuove neoplasie ematologiche, di cui oltre 2.100 riguardano bambini e adolescenti. Oggi circa 500mila persone convivono con un tumore del sangue, ma grazie ai progressi della ricerca scientifica lo scenario è profondamente cambiato: terapie innovative come l’immunoterapia e i trapianti di cellule staminali emopoietiche hanno aumentato le possibilità di guarigione e consentono a un numero crescente di pazienti di convivere a lungo con la malattia mantenendo una buona qualità di vita. In diversi casi, l’aspettativa di vita delle persone affette da una patologia ematologica si avvicina sempre più a quella della popolazione generale.

A fare il punto in occasione della Giornata nazionale del 21 giugno per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma è l’AIL, l’Associazione che da oltre mezzo secolo di vita sostiene i pazienti e le loro famiglie con una rete di 83 sezioni provinciali e oltre 18mila volontari che operano attraverso le “Case AIL”, nelle cure domiciliari e fornendo supporto psicologico. L’occasione è stato l’evento “Ricerca e cura in ematologia: l’impegno di AIL tra presente e futuro”, organizzato a Roma per condividere i progressi della ricerca ematologica, in cui l’Italia è tra i Paesi di punta.

Risposte positive per 7 pazienti su dieci

«Il nostro sogno è quello di un “mondo libero dai tumori del sangue” - ha spiegato ai microfoni di Radiocor il presidente AIL Giuseppe Toro - e già oggi il 70% dei pazienti dà risposte positive». Grazie anche al sostegno alla ricerca, le terapie per leucemie, linfomi e mieloma sono diventate sempre più efficaci e mirate. In particolare, nel 2025 AIL ha finanziato 206 progetti di ricerca sulle malattie del sangue, sostenendo anche studi promossi da ematologi italiani e dal Gruppo GIMEMA, e supportando 111 Centri di Ematologia e Trapianto con personale, strutture, farmaci e attrezzature. «Nel 2026 l’Associazione ha rafforzato l’impegno nella ricerca indipendente insieme alle principali società scientifiche, finanziando progetti innovativi su sindromi mielodisplastiche, leucemia linfoblastica acuta pediatrica, linfomi cutanei rari, Digital Twin e formazione specialistica», ha proseguito il presidente.

«Agli inizi degli anni Ottanta nacque il GIMEMA – ha proseguito Marco Vignetti, Presidente Fondazione GIMEMA Franco Mandelli, Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto- una rete collaborativa con l’obiettivo di condividere idee, progetti e protocolli terapeutici per i pazienti affetti da leucemie acute. Attualmente sono oltre 50 gli studi attivi all’interno del network. Uno dei progetti è LabNet, che quest’anno celebra 20 anni di attività. Oggi LabNet, in Italia, collega 160 centri clinici e 60 laboratori specialistici attraverso una piattaforma digitale che assicura l’accesso a una diagnostica molecolare avanzata, certificata e omogenea. – E ha continuato – ha raggiunto circa 15.000 pazienti ed eseguito oltre 200.000 esami molecolari, confermandosi una realtà unica nel panorama italiano dell’ematologia. L’impatto sulla pratica clinica è significativo: molte decisioni terapeutiche dipendono oggi dalla risposta molecolare del paziente e richiedono test affidabili e standardizzati. Questo si traduce in cure più appropriate e personalizzate e al tempo stesso il Servizio Sanitario Nazionale beneficia di un utilizzo più efficiente delle risorse».

Rivoluzione Car-T

Le terapie CAR-T, intanto, stanno ridefinendo il paradigma di cura di numerosi tumori ematologici, oltre che i per i risultati ottenuti nei pazienti con malattia refrattaria o resistente, anche per le nuove prospettive di impiego nelle fasi più precoci. «Le cellule CAR-T rappresentano una delle frontiere più avanzate dell’immunoterapia- ha spiegato Franco Locatelli, Direttore Area Clinica di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma-. Esistono già numerosi prodotti CAR-T approvati per l’uso clinico nel trattamento delle forme refrattarie e resistenti delle leucemie linfoblastiche acute a cellule B, dei linfomi non-Hodgkin a cellule B e del mieloma multiplo. Oggi, però, l’obiettivo si sta spostando progressivamente verso un utilizzo più precoce - ha aggiunto Locatelli -. Sono infatti in corso, o in fase di attivazione, trial clinici che prevedono l’impiego delle CAR-T già alla prima ricaduta, nei pazienti con caratteristiche di alto rischio, e potenzialmente anche in pazienti neo diagnosticati nei quali esistano evidenze di un’elevata probabilità di fallimento delle terapie tradizionali».