Гемофилия входит в перечень орфанных заболеваний
Гемофилия входит в перечень орфанных заболеваний
САНКТ-ПЕТЕРБУРГ, 10 июля. /ТАСС/. Российская биотехнологическая компания Biocad рассчитывает зарегистрировать первый в России оригинальный препарат для генной терапии гемофилии В в начале 2026 года. Об этом сообщил вице-президент компании Biocad Валентин Додонов на Форуме научных коммуникаторов SciComm-2025 Neva в Санкт-Петербургском государственном университете (СПбГУ).
Гемофилия входит в перечень орфанных (редких) заболеваний. Это наследственное нарушение свертывания крови, обусловленное мутацией в Х-хромосоме и характеризующееся дефицитом определенного фактора крови. В РФ по состоянию на 2023 год было зарегистрировано 1 354 пациента с гемофилией В.
"Мы входим в новую нишу для нас - это генетические препараты. Сейчас у нас в разработке более шести препаратов, и первый в России генетический препарат для лечения гемофилии B будет зарегистрирован в начале следующего года", - сказал он.
Додонов пояснил, что генетическая терапия подразумевает, что больному можно будет один раз ввести препарат и изменить выработку фактора крови, что приведет к выздоровлению пациента. Компания подала документы на регистрацию в Минздрав РФ в середине апреля. Заявка была подана на основании данных клинического исследования совмещенных I-II фаз, в котором приняли участие более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В.
Ежегодный форум SciComm, объединяющий научных коммуникаторов со всей страны, в этом году проходит в СПбГУ с 9 по 11 июля. Среди основных тем мероприятия - популяризация науки среди детей и молодежи и стратегия внедрения научных разработок для решения задач научно-технологического развития России.
| # | Наименование новости | Тональность | Информативность | Дата публикации |
|---|---|---|---|---|
| 1 | ФМБА может зарегистрировать тест-системы для болезни Альцгеймера в 2026 году | 0 | 5 | 17-07-2026 |
| 2 | Банк России допустил первые операции с криптовалютой в ноябре 2026 года | 0 | 5 | 02-07-2026 |
| 3 | Российская электроника 2026 | 0 | 0 | 26-05-2026 |
| 4 | Российскую аллерговакцину могут ввести в оборот в конце 2025 - начале 2026 года | 0 | 0 | 10-04-2025 |
| 5 | Правительство согласовало создание регистра россиян, имеющих право на льготы на лекарства | 0 | 0 | 15-02-2020 |
| 6 | В России готовится к регистрации отечественный препарат для лечения рака | 0 | 0 | 07-06-2019 |
| 7 | В Минздраве заявили, что законопроект о биобезопасности внесут в Госдуму в ближайшее время | 0 | 0 | 16-01-2019 |
| 8 | В Госдуму внесут законопроект, регулирующий вопросы платного приема в вузы | 0 | 0 | 03-04-2025 |
| 9 | В РФ создадут первое серийное производство ускорителей электронов для борьбы с опухолями | 0 | 0 | 29-09-2020 |
| 10 | «МедиаФин-2026» | 0 | 0 | 01-07-2026 |